艾满欣 利司扑兰口服溶液用散 临床试验
【临床试验】在两项关键临床研究 FIREFISH 和 SUNFISH 中，评估了利司扑兰对婴儿型SMA患者和迟发型SMA患者的疗效。这些研究的总体结果支持利司扑兰在 SMA患者中的疗效。
婴儿型 SMA
研究 BP39056（FIREFISH）是一项开放性的两部分研究，旨在研究利司扑兰在有症状的 1 型 SMA 患者（所有患者均有遗传学确认的疾病，SMN2 基因拷贝数为 2）中的有效性、安全性、药代动力学和药效学。FIREFISH 的第 1 部分设计为研究的剂量探索部分。FIREFISH 研究的第 2 部分（确证部分）评估了根据第 1 部分的结果选择的治疗剂量下利司扑兰的有效性。第 1 部分的患者没有参加研究的第 2 部分。
关键有效性终点是治疗12个月后无支撑独坐至少5秒的能力，通过贝利婴幼儿发育量表-第三版（BSID-III）粗大运动量表第 22 项进行测量。
FIREFISH 第 2 部分
在 FIREFISH 第 2 部分，入组了 41 例 1 型 SMA 患者。出现 1 型 SMA 临床体征和症状时的中位年龄为 1.5 月龄（范围：1.0-3.0 月龄），54%为女性，54%为高加索人，34%为亚洲人。入组时的中位年龄为 5.3 月龄（范围：2.2-6.9 月龄），自出现症状至首次给药的中位时间为 3.4 个月（范围：1.0-6.0 个月）。基线时，费城儿童医院婴儿神经肌肉疾病测试（CHOP-INTEND）中位评分为 22.0 分（范围：8.0-37.0），中位 Hammersmith 婴儿神经系统检查量表模块 2（HINE-2）评分为 1.0（范围：0.0-5.0）。
主要终点是治疗 12 个月后能够达到无支撑独坐至少 5 秒的患者比例（BSIDIII 粗大运动量表，第 22 项）。利司扑兰治疗患者的关键有效性终点如表 5 所示。