注射用拉罗尼酶浓溶液说明书
请仔细阅读说明书并在医师指导下使用
警告：速发过敏反应风险
在本品输注期间，在部分患者中观察到危及生命的速发过敏反应。因
此，当给予本品时，应随时提供适当的医疗支持。伴有呼吸功能受损或急性
呼吸系统疾病的患者，可能因输注反应而出现呼吸系统损伤的、严重的急性
加重，并需要额外监测。详见【注意事项】。
【药品名称】
通用名称：注射用拉罗尼酶浓溶液
商品名称：艾而赞/Aldurazyme
英文名称：Laronidase concentrated solution for infusion
汉语拼音：Zhusheyong Laluonimei Nongrongye
【成份】
活性成分：拉罗尼酶
化学名称：重组人 α-L-艾杜糖苷酶
分子式（根据氨基酸序列）：C3169H4889O884N901S12
拉罗尼酶是重组人α-L-艾杜糖苷酶，是利用哺乳动物中国仓鼠卵巢（CHO）细胞培
养、采用重组DNA技术制成。
辅料：氯化钠、磷酸二氢钠一水合物、磷酸氢二钠七水合物、聚山梨酯80、注射用
水
【性状】
本品应为无色至淡黄色澄明或略微浑浊的液体。
【适应症】
本品适用于确诊为黏多糖贮积症 I 型（MPS I；α-L-艾杜糖苷酶缺乏症）患者的长期
酶替代治疗，用于治疗疾病的非神经系统表现。
【规格】
500U(5ml)/瓶
【用法用量】
本品治疗应在具有 MPS I 或其他遗传性代谢疾病管理经验的医生的监督下进行。应
在适合的临床环境中给予本品治疗，并准备好处理紧急医疗事件所需的复苏设备。
推荐剂量
本品的推荐给药方案为 100 U/kg 体重，每周一次。
肾损害与肝损害
尚未评价过肾损害或肝损害患者使用本品的安全性和疗效。对于这些患者，没有推
荐的给药方案。
用法
本品应静脉输注。
处置和操作时的特殊注意事项
一瓶本品仅供单次使用。Aldurazyme 输注用浓溶液必须用氯化钠 9 mg/mL（0.9%）
输注溶液进行稀释，使用无菌技术进行输注。建议稀释后的溶液通过与输液管相连的
0.2um 滤器膜过滤（该滤器膜不吸附蛋白或蛋白吸附甚微）输注给患者。
本品注射液制备（使用无菌技术）及使用说明
根据个体患者的体重确定待稀释的小瓶数量。
提前 20 分钟从冰箱中取出所需数量的小瓶，待其恢复至室温（低于 30℃）。不得
加热小瓶或对其进行微波处理。
稀释前，目视检查各小瓶是否存在颗粒物和变色。本品应为澄清至略微浑浊、无色
至淡黄色的溶液，无肉眼可见异物。请勿使用出现颗粒物或变色的小瓶。
根据个体患者的体重确定本品输注总体积，配制成 100 mL（如果体重小于或等于 20
kg）或 250 mL（如果体重大于 20 kg）的 9 mg/ml（0.9%）氯化钠输注液。对于存在
基础心脏或呼吸系统损伤且体重达 30 kg 的患者，医生可考虑将本品稀释至 100 mL
并以降低的输注速率给药。
从输液袋中抽取并丢弃适当体积的 9 mg/mL（0.9%）氯化钠溶液，抽取并丢弃的氯
化钠溶液体积相当于拟添加本品的总体积。
从本品小瓶中抽取所需的体积并与其他已抽取的本品合并。注意避免过度搅拌。请
勿使用滤针，因为这可能会引起搅拌。搅拌可能使本品变性，使其在生物学上无活
性。
向 9 mg/mL（0.9%）氯化钠输注溶液中添加上述抽取出并预先合并的本品。注意避
免搅拌溶液。请勿使用滤针。
轻柔旋转混合输注溶液。请勿振摇溶液。
输注前目视检查配制的溶液是否存在颗粒物。只能使用目视无颗粒物的澄清无色溶
液。
全部输注量应在约 3-4 小时内输完。如果患者能够耐受，可以从初始输注速率 2
U/kg/h 开始每 15 分钟增量一次，直至最大输注速率 32 U/kg/h。然后在剩余输注时
间（2-3 小时）内维持最大速率。推荐的递增速率如表 1 和表 2 所示。
如果患者耐受良好，最大输注速率也可增至 43 U/kg/h。
表 1：100 mL Aldurazyme 输注液的递增速率（用于体重≤20 kg 的患者）
本品不含任何防腐剂；因此，用盐水稀释后，应立即使用。如果无法立即使用，稀
释溶液应在 2℃至 8℃下冷藏储存最多 24 小时。除输注期间外，不建议将稀释溶液置于
室温下储存。
本品不得在同一输液器内与其他药品混合给药。
【不良反应】
安全性特征总结
临床试验中的大多数相关不良事件归类为输注相关反应（IAR），见于 III 期研究中
53%的患者（治疗时间最长 4 年）和 5 岁以下儿童研究中 35%的患者（治疗时间长达 1
年）。有些 IAR 是重度事件。随着时间延长，IAR 的频次降低。最常见的药物不良反应
（ADR）为：头痛、恶心、腹痛、皮疹、关节痛、背痛、四肢痛、潮红、发热、输液部
位反应、血压升高、血氧饱和度降低、心动过速和寒战。输注相关反应的上市后经验显
示，上报的事件包括发绀、缺氧、呼吸急促、发热、呕吐、寒战和红斑，其中有些反应
为重度事件。
【禁忌】
对本品活性物质或任何辅料（见【成份】）发生过重度超敏反应（例如速发过敏反
应）。
【注意事项】
详见说明书。
【孕妇及哺乳期妇女用药】
妊娠
关于孕妇使用本品的数据尚不充分，尚不清楚对人体的潜在风险，因此，除非有明
确的必要性，否则妊娠期间不得使用本品。
哺乳
本品可经乳汁排泄。由于尚无新生儿经乳汁暴露于拉罗尼酶的数据，因此建议在本
品治疗期间停止哺乳。
【儿童用药】
儿科患者无需调整剂量。
【老年用药】
尚未确立 65 岁以上患者使用本品的安全性和疗效，因此没有推荐的给药方案。
【药物相互作用】
尚未开展相互作用研究。基于代谢特征判断，拉罗尼酶不太可能发生细胞色素 P450
介导的相互作用。
由于可能存在干扰细胞内拉罗尼酶摄取的风险，因此本品不得与氯喹或普鲁卡因同
时给药。
【药物过量】
未见药物过量报告。
【药理毒理】
药理作用
黏多糖贮积症是由糖胺聚糖（GAG）分解代谢必需的特定溶酶体酶缺乏引起。黏
多糖贮积症 I 型（MPS I）的特征为缺乏 α-L-艾杜糖苷酶。α-L-艾杜糖苷酶是一种溶酶
体水解酶，可催化硫酸皮肤素和硫酸类肝素末端的 α-L-艾杜糖醛酸酯残基水解。α-L艾杜糖苷酶活性降低或缺失可导致 GAG 底物（硫酸皮肤素和硫酸类肝素）的全身蓄
积，引起泛发性细胞、组织和器官功能障碍。
拉罗尼酶（重组人 α-L-艾杜糖苷酶）治疗 MPS I 的原理是提供可摄入溶酶体的外
源性酶，增加 GAG 的分解代谢。细胞可能由拉罗尼酶末端的甘露糖-6-磷酸寡糖链与
甘露糖-6-磷酸受体特异性结合介导将拉罗尼酶摄入溶酶体内。
毒理研究
生殖毒性
静脉注射拉罗尼酶剂量达 3.6mg/kg（相当于人体推荐剂量的 6.2 倍），未出现对
雄性和雌性大鼠的生育力和生殖能力有明显影响。
妊娠大鼠于器官形成期（妊娠[GD]第 7~17 天）静脉注射拉罗尼酶 0.036、0.36、
3.6mg/kg/天（相当于 7.3、73.1、730.8U/kg/天），可见母体体重增加和摄食量降低，
在剂量达 3.6mg/kg/天（按 mg/kg 计算，相当于人体推荐剂量 0.58mg/kg 的 6.2 倍），
未见对生殖和窝仔参数包括黄体数量和分布、着床、早期和晚期再吸收有影响。
尚未开展拉罗尼酶遗传毒性和致癌性评价研究。
【贮藏】
冷藏贮存（2℃-8℃）。
稀释后药物的储存条件，参见【有效期】。
【包装】
5ml/瓶。1 瓶/盒。
I 型玻璃瓶，硅化氯丁基橡胶塞，聚丙烯铝塑易掀盖密封。
【有效期】
36 个月
稀释溶液：
从微生物学的安全性角度，本品稀释后应立即使用。在受控的且经过验证的无菌条
件下稀释后，如果不能立即使用，在 2℃至 8℃下贮存不得超过 24 小时。
【执行标准】 JS20210048
【批准文号】 进口药品注册证号：S20200010
【药品上市许可持有人】
名称：Genzyme Europe B.V.
注册地址：Paasheuvelweg 25, 1105 BP Amsterdam, The Netherlands
【生产企业】
企业名称：Vetter Pharma-Fertigung GmbH & Co. KG
生产地址：Eisenbahnstrasse 2-4, 88085 Langenargen, Germany
【包装厂名称】
包装厂名称：Genzyme Ireland Ltd
包装地址：IDA Industrial Park, Old Kilmeaden Road, Waterford, Ireland.
【境内联系机构】
名称：赛诺菲（中国）投资有限公司
地址：北京市朝阳区建国路 112 号 7 层
或到店。 
