
商品名: 拓舒沃/Tibsovo
通用名:艾伏尼布片
规格:0.25g*60片
单位: 盒
零售价:13860.00元/盒 会员价:13850.00元/盒
生产企业:加拿大Patheon Inc.
拓舒沃®(艾伏尼布片,Ivosidenib)是一种针对IDH1突变的口服靶向抑制剂,已在多项临床试验中展现出显著的临床疗效,尤其是在IDH1突变的急性髓系白血病(AML)、骨髓增生异常综合征(MDS)和胆管癌患者中。以下是其主要临床疗效数据:
1. 复发或难治性急性髓系白血病(R/R AML)
中国注册桥接研究(CS3010-101):在30例可评估的中国R/R AML患者中,完全缓解率(CR)加伴部分血液学恢复的完全缓解率(CR+CRh)为36.7%(11/30),其中11例患者均达到CR。CR+CRh的中位缓解持续时间尚未达到,12个月的持续缓解率为90.9% 。
美国关键研究:在IDH1突变R/R AML患者中,CR率为24.7%,CR+CRh率为30.4%,中位总生存期(OS)为8.8个月 。
2. 新诊断IDH1突变AML(不适合强化化疗患者)
全球III期AGILE研究:拓舒沃®联合阿扎胞苷 vs. 安慰剂联合阿扎胞苷:
无事件生存期(EFS):显著改善(HR=0.33,P=0.0011) 。
总生存期(OS):中位OS为24.0个月(安慰剂组7.9个月,HR=0.44,P=0.0005) 。
完全缓解率(CR):47.2%(安慰剂组14.9%) 。
2023年ASCO更新:中位OS进一步延长至29.3个月,24个月OS率为53.1% 。
3. 复发或难治性骨髓增生异常综合征(R/R MDS)
关键I期研究(n=18):
完全缓解率(CR)为38.9%,客观缓解率(ORR)为83.3% 。
中位总生存期(OS)为35.7个月 。
66.7%的输血依赖患者(6/9)在治疗后不再依赖输血 。
4. 胆管癌
美国获批适应症:用于先前接受过治疗的IDH1突变局部晚期或转移性胆管癌,ORR为40%,中位无进展生存期(PFS)为2.7个月 。
5. 超级应答患者特征
在I期扩展研究中,7.3%的R/R AML患者(13/179)对拓舒沃产生“超级应答”,即CR/CRh持续超过12个月,其中部分患者缓解持续超过43个月。这些患者通常具有低突变负荷、RTK通路突变等特点 。
总结
拓舒沃®在IDH1突变癌症中表现出较高的缓解率和生存获益,尤其在AML和MDS患者中疗效显著。其联合阿扎胞苷方案已成为新诊断IDH1突变AML患者的重要治疗选择,并在R/R AML和MDS中填补了靶向治疗的空白 。

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