名 称:达菲林
通用名:注射用双羟萘酸曲普瑞林达菲林(注射用双羟萘酸曲普瑞林)是一种促性腺激素释放激素(GnRH)激动剂类似物,主要用于治疗中枢性性早熟(CPP)、局部晚期或转移性前列腺癌等疾病。其临床疗效在不同适应症中表现如下:
1. 中枢性性早熟(CPP)
达菲林通过抑制下丘脑-垂体-性腺轴(HPG轴),有效延缓性早熟患儿的青春期发育,改善最终身高,并减少心理行为问题。
三月剂型(15mg):
在中国III期临床研究中,第3个月时100%的患儿达到LH抑制(GnRH激发后LH峰值≤3 IU/L),第6个月时93.5%的患儿仍维持抑制状态 。
可减少注射次数(每年4次 vs 一月剂型的12次),提高治疗依从性 。
六月剂型(2024年获批):
国际多中心III期研究显示,93.2%的患儿在6个月时LH水平降至青春期前(≤5 IU/L),12个月时达97.7% 。
相比三月剂型,进一步减少注射频率(每年仅需2次),降低就医负担 。
2. 前列腺癌
达菲林通过抑制睾酮分泌,达到去势水平(<50 ng/dL,部分研究支持97%,睾酮深度降至<20 ng/dL并维持24周 。
相比传统剂型,减少注射次数(每年2次),提高患者便利性 。
3. 子宫内膜异位症
三月剂型与一月剂型相比,血药浓度维持稳定,疗效相当,可减少给药频率 。
2、成人:
很常见:潮热、轻中度出汗,通常不需治疗即可消失。
3、全身:
治疗开始时很常见:治疗开始时,当血睾酮一过性增高时,泌尿系统梗阻症状、骨痛、背痛、虚弱、腿部麻木等症状加重。这些症状加重是一过性的,通常在1-2周后消失。
4、局部:
常见:注射部位疼痛、皮肤变红、局部炎症。
5、依据上市后药物警戒所得信息,已报道有以下5、其他罕见的不良反应,按照受累器官或系统分组且依照发生频率降次排列。
(1)内分泌疾病:乳房增大。
(2)精神疾病:抑郁、人格改变.
(3)神经系统疾病:眩晕、腿部麻木。
(4)眼睛疾病:视力模糊或异常。
(5)耳迷路疾病:有时伴有胃肠症状的眩晕。呼吸、胸腔、纵隔疾病:呼吸急促。
(6)胃肠疾病:腹泻、呕吐。
(7)皮肤及皮下组织疾病:过敏反应,如瘙痒、荨麻疹、皮肤变红,可能带有水疱、眼睑肿胀、嘴肿。
(8)肌肉骨骼与结缔组织疾病:关节痛、肌痛、虚弱,治疗过程中男性出现骨痛发作。请见“注意事项”有关骨质疏松的风险。
(9)全身症状或注射部位:发热、不适。
(10)体格检查:高血压。
6、如果任何不良反应加重,或您发现任何未列在此说明书中的不良反应,请告知您的医生或药师。
2、高血压患者必须定期监测血压,必要时可能需要调整抗高血压的治疗。
3、前列腺癌:治疗开始时,及少数病例有单发的一过性的临床症状加重。在治疗的最初数周应给予密切的医疗监护,尤其对于那些有尿路梗阻和椎骨转移的患者。
4、同理,对有脊髓压迫症状的患者应慎重考虑治疗的实施。有必要的定期检查血睾酮水平,不应高于1ng/ml。
达菲林的整体安全性良好,常见不良反应与GnRH激动剂类一致,如潮热、骨密度降低等,但长期使用需监测激素水平和骨健康110。
达菲林在CPP和前列腺癌治疗中表现出显著的临床疗效,尤其是超长效剂型(三月、六月)的推出,大幅减少注射次数,提高患者依从性,同时维持稳定的激素抑制效果。对于CPP患儿,六月剂型是目前国内唯一获批的超长效GnRHa,为长期治疗提供更便捷的选择
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