米托坦片（商品名利舒仁，Lysodren）是一种用于治疗肾上腺皮质癌（ACC）的特效药物，自1970年获批以来，一直是该疾病的主要治疗选择之一。以下是关于其临床疗效的详细分析：

1. 总体疗效数据

客观缓解率（ORR）：在针对127名晚期ACC患者的研究中，米托坦单药治疗的客观缓解率为20.5%，其中3例患者达到完全缓解（肿瘤消失） 。

生存期延长：

中位无进展生存期（PFS）：4.1个月（范围1.0-73个月）。

中位总生存期（OS）：18.5个月（范围1.3-220个月） 。

长期疾病控制：约20%的患者疾病控制时间超过1年 。

2. 影响疗效的关键因素

血药浓度：研究表明，米托坦的疗效与血药浓度密切相关：

最佳治疗浓度：14-20 μg/mL，低于此范围可能疗效不足，高于20 μg/mL则毒性增加 。

达到14 μg/mL的患者：生存期显著延长（HR 0.42，P=0.003） 。

肿瘤负荷：

低肿瘤负荷（<10个病灶）的患者获益更明显，疾病进展风险降低49%（HR 0.51） 。

延迟复发（≥360天后用药）的患者生存期更长（HR 0.34） 。

基因多态性：CYP2B6基因变异可能影响药物代谢，部分患者需调整剂量以提高血药浓度 。

3. 与其他治疗的比较

术后辅助治疗：一项病例报告显示，极低剂量（0.5g/天）米托坦辅助治疗可使患者在术后90个月内无复发 。

联合化疗：对于高肿瘤负荷或早期复发患者，米托坦联合细胞毒性药物（如依托泊苷+顺铂）可能比单药更有效 。

【药品名称】米托坦(Lysodren)

【商品名/商标】利舒仁/Lysodren

【主要成分】分子式为C14H10Cl4

【性状】片剂

【规格包装】0.5g*100片

【适应症】适用于无法手术的、功能性和非功能性肾上腺皮质癌、肾上腺皮质增生以及肿瘤所致的皮质醇增多症。

【用法用量】对于18岁以下的儿童，此药的疗效及安全性尚未完全确定，医生会视患者的体重或身体表面面积来决定每日服用的剂量

成人每日剂量为1至6克(可分3至4次服)，米托坦价格及后可逐步递增至每日8至10克。一般建议每日最高剂量为18克。

【不良反应】抑制中枢神经系统、眩晕、嗜睡、皮肤出疹、食欲不振、恶心、呕吐、腹泻等其他副作用：头痛、高血压、体位性低血压、抑郁、神志不清、肌肉震颤、出血性膀胱炎等药物相互作用：

1.Spironolactone(螺内酯)可降低此药的疗效，米托坦哪里卖故不建议同时使用。

2.酒精、第一代抗组织胺药物(sedative antihistamine)、镇静安眠药、吗啡类止痛药、抗癫痫症药等具中枢神经系统抑制的作用，合并使用可增加相关的副作用如嗜睡、眩晕等。

3.此药可增加肝脏对某些药物(如部份抗癫痫症药物、巴比妥类药物、Warfarin华法林等)的代谢，合并使用可使后者的药效下降，米托坦疗效故需特别监察。

4.服药者在使用其他药物前请先徵询医生或药剂师的意见病患者及家属。

【药理毒理】米托坦是一种肾上腺细胞毒性活性物质，可抑制肾上腺皮质产生皮质类固醇激素。对米托坦作用方式的研究发现，该药有两个主要的生物学效应：一是通过线粒体改变和抑制甾醇-O-酰基转移酶1（SOAT1）的活性，米托坦可对肾上腺皮质细胞产生直接的细胞毒性作用；二是通过改变皮质醇的外周代谢并直接抑制肾上腺皮质分泌皮质类固醇，来抑制皮质类固醇的合成。

【注意事项】

1.此药可抑制中枢神经系统，引致嗜睡、眩晕等，故在服药期间尽量避免驾驶或操作机械等需要高度精神集中力的活动

2.服药期间可能出视肾上腺皮质功能不全(adrenocortical insufficiency)，需要时医医生会为个别病人处方适当剂量的皮质激素作补充

3.服药者如出现感染、米托坦报价创伤或其他疾病，应立即找医生诊治，以避免出现急性肾上腺皮质功能不全。

【禁忌】 对此药有过敏反应者不宜服用。

【孕妇及哺乳用药】 尚不明确。

【药物过量】 尚不明确。

【贮藏】 密闭、干燥，于阴凉处保存。

【生产厂家】意大利Corden Pharma Latina S.p.A.

【药品上市许可持有人】法国HRA Pharma Rare Diseases

【批准文号】国药准字HJ20230105

【生产地址】意大利Via Murillo No. 7 04013-Sermoneta (Latina), Italy