依马利尤单抗注射液说明书
本品为附条件批准上市，请仔细阅读说明书并在医师指导下使用。

【药品名称】
通用名称:依马利尤单抗注射液
商品名称:伽蜜芬/Gamifant
英文名称:Emapalumab Injection
汉语拼音:Yimaliyou Dankang Zhusheye

【成份】
活性成份:依马利尤单抗
依马利尤单抗是一种高亲和力全人源化IgG112型单克隆抗体，与可溶性和受体结合型的IFNy结合，中和其生物活性。
辅料:L-组氨酸、L-组氨酸盐酸盐一水合物、氯化钠、聚山梨酯80。

[性状】
澄清至微浊、无色至微黄色溶液。

【适应症】
本品适用于难治性、复发性或进展性、或对常规疗法不耐受的原发性噬血细胞性淋巴组织细胞增多症(HLH)成人和儿童(新生儿及以上)患者。
本品基于境外数据获得附条件批准上市，治疗中国患者的有效性和安全性尚待上市后进一步确证。

【规格】
50mg(10ml)

【用法用量】推荐剂量：本品推荐起始剂量为1mg/kg，静脉输注，每周2次(每3至4天一次)，每次输注时间需大于1小时。本品给药一直持续至患者接受造血干细胞移植(HSCT)或出现不可耐受的毒性。当患者不再需要接受针对HLH的治疗时，停用本品。其余详见说明书。

【不良反应】
以下不良反应的详细内容请参见说明书[注意事项]:
感染
输液相关反应

【孕妇及哺乳期妇女用药】
孕妇
目前尚未获得孕妇使用本品的数据，无法告知药物导致发育不良的相关风险。
哺乳
本品是否分泌至人乳汁中及对乳儿和泌乳量的影响尚不清楚。发表的数据表明，仅有少量的治疗性抗体在母乳中被发现，它们也不会大量进入新生儿和婴儿的血液循环。
应当综合考虑母乳喂养对生长发育和健康的益处、母体对本品的临床需求以及本品或基础母体状况对母乳喂养婴幼儿的任何潜在不良影响。生育能力
对男性或女性生育能力的影响尚不清楚。

【儿童用药】
本品的安全性和有效性已在复发性或对常规HLH治疗无效的原发性HLH儿童(新生儿及以上)患者中建立。一项27例复发或难治性原发性HLH儿童患者的单臂研究支持本品的使用。该研究包括以下年龄组的儿童患者:5例为新生儿至6个月，10例为6个月至2岁，12例为2岁至13岁(见[临床试验】)。儿童患者给药剂量见[用法用量]。

【老年用药】
本品的临床试验未包含足够多的老年患者(65岁及以上)以明确老年患者和年轻患者对本品的应答是否不同。其他临床经验的报告尚未发现老年患者和年轻患者对本品的应答有差异。

【贮藏】本品应在5±3℃避光条件下贮存及运输。不得冷冻或振摇。

【有效期】36个月（未开封）。

【批准文号】国药准字SJ20220009

【生产厂家】意大利Patheon Italia S.p.A.

【药品上市许可持有人】瑞典Swedish Orphan Biovitrum AB (publ)

【生产地址】意大利 2°Trav. SX Via Morolense 5-03013 FERENTINO (FR) Italy

依马利尤单抗注射液（通用名：Emapalumab）在治疗噬血细胞综合征（HLH）方面表现出了积极且重要的临床疗效，尤其是对于那些病情复杂或常规治疗效果不佳的患者。它的主要作用是通过中和干扰素-γ来阻断HLH的炎症风暴。

在不同情况下的具体疗效数据：

应用领域 患者人群 关键疗效数据 数据来源
原发性HLH (pHLH) 儿童患者 总体反应率 (ORR): 64.7%
中位缓解时间: 8天
3年随访存活率: 83% Ⅱ/Ⅲ期试验 (NCT01818492)及后续3年随访研究
风湿性疾病相关HLH (继发性HLH的一种) 儿童及成人患者 12个月生存概率: 86.7% (所有患者)，90.0% (sJIA/AOSD亚型)
完全缓解率: 53.8% (第8周)
临床MAS缓解率: 82.1% (第8周)
MAS缓解率: 93% (sJIA/AOSD相关MAS)
平均糖皮质激素剂量降低: 80%以上 REAL-HHL回顾性研究
NI-0501-06和EMERALD试验
Ⅱ期试验 (NCT03311854)
造血干细胞移植 (HSCT)前桥接治疗 儿童HLH患者 混合嵌合状态发生率: 48% (vs 常规治疗组77%)
严重混合嵌合状态发生率: 5% (vs 38%)
无干预生存率: 73% (vs 43%) 回顾性研究 (辛辛那提儿童医院)
临床价值解析
快速控制病情，实现缓解：对于危重的原发性HLH患者，依马利尤单抗能快速起效（中位8天），帮助大部分患者病情得到控制。

显著改善生存，尤其在高危人群中：在风湿病相关的HLH中，使用依马利尤单抗的患者1年生存率超过86%。同时，它还能显著提高患儿接受造血干细胞移植后的无干预生存率，意味着更少的并发症和二次干预。

助力关键治疗，提高移植成功率：作为移植前的桥接治疗，它能显著降低移植后最棘手的并发症之一——混合嵌合状态的发生率，为后续的根治性造血干细胞移植创造更好的条件。

减少激素用量，降低副作用：多项研究证实，使用依马利尤单抗后，医生能够为患者大幅降低糖皮质激素的用量。这对于需要长期治疗的儿童患者尤为重要，可以有效减轻激素带来的生长抑制、骨质疏松等副作用。

需要特别说明的是，2025年7月，美国FDA已批准依马利尤单抗用于治疗对糖皮质激素应答不足或不耐受的成人和儿童（含新生儿）斯蒂尔病（包括全身型幼年特发性关节炎）相关HLH/巨噬细胞活化综合征。这进一步证实了其在相关领域的疗效。

依马利尤单抗注射液说明书
本品为附条件批准上市，请仔细阅读说明书并在医师指导下使用。

【药品名称】
通用名称:依马利尤单抗注射液
商品名称:伽蜜芬/Gamifant
英文名称:Emapalumab Injection
汉语拼音:Yimaliyou Dankang Zhusheye

【成份】
活性成份:依马利尤单抗
依马利尤单抗是一种高亲和力全人源化IgG112型单克隆抗体，与可溶性和受体结合型的IFNy结合，中和其生物活性。
辅料:L-组氨酸、L-组氨酸盐酸盐一水合物、氯化钠、聚山梨酯80。

[性状】
澄清至微浊、无色至微黄色溶液。

【适应症】
本品适用于难治性、复发性或进展性、或对常规疗法不耐受的原发性噬血细胞性淋巴组织细胞增多症(HLH)成人和儿童(新生儿及以上)患者。
本品基于境外数据获得附条件批准上市，治疗中国患者的有效性和安全性尚待上市后进一步确证。

【规格】
50mg(10ml)

【用法用量】推荐剂量：本品推荐起始剂量为1mg/kg，静脉输注，每周2次(每3至4天一次)，每次输注时间需大于1小时。本品给药一直持续至患者接受造血干细胞移植(HSCT)或出现不可耐受的毒性。当患者不再需要接受针对HLH的治疗时，停用本品。其余详见说明书。

【不良反应】
以下不良反应的详细内容请参见说明书[注意事项]:
感染
输液相关反应

【孕妇及哺乳期妇女用药】
孕妇
目前尚未获得孕妇使用本品的数据，无法告知药物导致发育不良的相关风险。
哺乳
本品是否分泌至人乳汁中及对乳儿和泌乳量的影响尚不清楚。发表的数据表明，仅有少量的治疗性抗体在母乳中被发现，它们也不会大量进入新生儿和婴儿的血液循环。
应当综合考虑母乳喂养对生长发育和健康的益处、母体对本品的临床需求以及本品或基础母体状况对母乳喂养婴幼儿的任何潜在不良影响。生育能力
对男性或女性生育能力的影响尚不清楚。

【儿童用药】
本品的安全性和有效性已在复发性或对常规HLH治疗无效的原发性HLH儿童(新生儿及以上)患者中建立。一项27例复发或难治性原发性HLH儿童患者的单臂研究支持本品的使用。该研究包括以下年龄组的儿童患者:5例为新生儿至6个月，10例为6个月至2岁，12例为2岁至13岁(见[临床试验】)。儿童患者给药剂量见[用法用量]。

【老年用药】
本品的临床试验未包含足够多的老年患者(65岁及以上)以明确老年患者和年轻患者对本品的应答是否不同。其他临床经验的报告尚未发现老年患者和年轻患者对本品的应答有差异。

【贮藏】本品应在5±3℃避光条件下贮存及运输。不得冷冻或振摇。

【有效期】36个月（未开封）。

【批准文号】国药准字SJ20220009

【生产厂家】意大利Patheon Italia S.p.A.

【药品上市许可持有人】瑞典Swedish Orphan Biovitrum AB (publ)

【生产地址】意大利 2°Trav. SX Via Morolense 5-03013 FERENTINO (FR) Italy