注射用阿加糖酶 β 说明书
请仔细阅读说明书并在医师或药师指导下使用
【药品名称】
通用名称：注射用阿加糖酶 β
商品名称：法布赞/Fabrazyme
英文名称：Agalsidase Beta for Injection
汉语拼音：Zhusheyong Ajiatangmei β

【成份】
活性成份为阿加糖酶 β。
化学名称：重组人 α-半乳糖苷酶 A，简称 r-hαGAL。

【性状】
白色或类白色冻干块状物或粉末。

【适应症】
本品适用于被确诊为法布雷病（Fabry disease，α-半乳糖苷酶 A 缺乏）患者的长期酶
替代疗法。
本品适用于成人、2 岁及以上的儿童和青少年。

【规格】
（1）5mg/瓶 （2）35mg/瓶

【用法用量】
应在对法布雷病患者或对其他遗传代谢疾病患者有管理经验的医生监督下使用本品
治疗。
剂量
本品的推荐剂量为 1 mg/kg，每 2 周一次静脉输注给药。
初始输注速率不应超过 0.25 mg/min（15 mg/hr），以最大限度地减少发生输液相
关反应的可能性。在确定患者能够耐受后，可在后续输注中逐渐提高输注速率。
对于体重≥30 kg 的患者，在患者可良好耐受输注后，可以在每次后续输注时，以
0.05 至 0.08 mg/min（3 至 5 mg/hr）的增量提高输注速率。最小输注时间为 1.5 小时
（根据患者的个人耐受度而定）。
对于体重<30 kg 的患者，最大输注速率为 0.25 mg/min（15 mg/hr）。

特殊人群
肾功能损害
肾功能损害患者无需调整剂量。
肝功能损害
3 / 13
尚未对肝功能损害患者进行研究。

【不良反应】
安全性特征总结
由于阿加糖酶 β（r-hαGAL）是一种重组蛋白，因此预计在残余酶活性较低或无活
性的患者中会出现IgG抗体。对r-hαGAL产生抗体的患者更有可能出现输液相关反应。
已报道在少数患者中出现了速发型（I 型）超敏反应（见【注意事项】）。
非常常见的不良反应包括寒战、发热、寒冷感、恶心、呕吐、头痛和感觉异常。
67%的患者发生至少一次输液相关反应。已有上市后类速发过敏反应的报告。

【禁忌】
对本品活性成份或其中任何辅料有危及生命的超敏反应（速发过敏反应）。

【注意事项】
免疫原性
由于阿加糖酶 β（r-hαGAL）是一种重组蛋白，因此预计在残留酶活性较低或无活
性的患者中会出现 IgG 抗体。大部分患者一般在注射用阿加糖酶 β 首次输注后 3 个月内
产生 r-hαGAL 的 IgG 抗体。随着时间的推移，临床试验中大多数血清反应阳性患者会
呈现抗体滴度下降趋势（基于最后一次抗体滴度测量结果较测量峰值降低≥ 4 倍）（40%
患者）、或产生耐受（连续 2 次放射免疫沉淀分析均未检测到抗体）（14%患者）或达
到平台期（35%患者）。
总体而言，90%以上的成人和儿科患者在接受阿加糖酶 β 治疗后，无论是否产生抗
阿加糖酶 β 抗体，血浆三己糖酰基鞘脂醇（GL-3）水平均达到并维持正常化。
输液相关反应
对 r-hαGAL 产生抗体的患者更有可能出现输液相关反应，输液相关反应定义为在
输注当天发生的任何相关不良事件。再次给予阿加糖酶β时，应谨慎治疗这些患者（见
【不良反应】）。应定期监测抗体状态。

【孕妇及哺乳期妇女用药】
如果已妊娠或正在哺乳，或可能妊娠或正在备孕，请在用药前咨询医生。
妊娠
目前阿加糖酶 β 用于妊娠女性的数据有限。
如从风险预防的角度考量，妊娠期可考虑避免使用注射用阿加糖酶 β。
哺乳
阿加糖酶 β 会分泌到人类乳汁中。尚不清楚阿加糖酶 β 对新生儿/婴儿的影响。须
在权衡哺乳对婴儿的获益以及治疗对母亲的获益后，再决定是停止哺乳还是终止/放弃
注射用阿加糖酶β治疗。
生育力
尚未进行评估注射用阿加糖酶 β 对生育力损害潜在影响的研究。

【儿童用药】
基于在成人中开展的充分且有良好对照的研究，一项在年龄介于 8~16 岁、患有法
布雷病的 16 例儿童患者中开展的单臂、开放标签研究，以及年龄介于 2~7 岁、患有法
布雷病的 24 例患者的附加数据，本品在儿童患者中的安全性和有效性已建立。（见
【临床试验】和【临床药理】）。

【老年用药】
尚未明确 65 岁以上患者使用注射用阿加糖酶 β 的安全性和有效性，且尚无推荐的
剂量方案。

【药物相互作用】
尚未开展药物相互作用研究以及体外代谢研究。根据其代谢特征，阿加糖酶 β 不
太可能是细胞色素 P450 介导的药物相互作用的候选药物。
由于理论上存在抑制细胞内 α-半乳糖苷酶 A 活性的风险，因此不应将注射用阿加
糖酶 β 与氯喹、胺碘酮、对苄氧酚或庆大霉素合用。

【药物过量】
尚无注射用阿加糖酶 β 过量相关报告。在临床试验中，患者接受的剂量达 3 mg/kg 体
重。接受 3 mg/kg 治疗患者发生的不良反应与接受 1 mg/kg 治疗患者相似。

【药理毒理】
药理作用
法布雷病是一种 X-染色体相关的鞘糖脂代谢紊乱遗传病，其特征为 α-半乳糖苷酶
A 缺乏，导致血浆中 GL-3 及其衍生物 Lyso-GL-3 浓度升高，造成 GL-3 在许多类型的
细胞（包括内皮细胞和实质细胞）的溶酶体中蓄积，最终导致肾脏、心脏及脑血管并
发症而出现危及生命的临床病情恶化。阿加糖酶 β 可为法布雷病患者提供外源性 α-半
乳糖苷酶 A。阿加糖酶 β被摄取并转运至溶酶体，其在溶酶体中可发挥酶活性并减少蓄
积的 GL-3。

【贮藏】
2～8C 保存。
复溶溶液无法保存，应立即稀释。仅稀释后的溶液可在 2～8C 保存 24 小时。

【包装】
1 瓶/盒。
I 型玻璃瓶，硅化丁基胶塞，带塑料翻盖的铝制封口。

【有效期】
36 个月

【执行标准】
JS20220019

【批准文号】
药品批准文号：
5mg/瓶：国药准字 SJ20190040
35mg/瓶：国药准字 SJ20190041

【上市许可持有人】
名 称：Sanofi B.V
注册地址：Paasheuvelweg 25,1105 BP Amsterdam, The Netherlands

【生产企业】
生产厂名称：Genzyme Ireland Limited
生产厂地址：IDA Industrial Park, Old Kilmeaden Road, Waterford, Ireland

【境内责任人】
名称：上海荣恒医药有限公司
地址：上海市静安区延安中路 1228 号 1906 室

关于注射用阿加糖酶β（商品名：法布赞）的临床疗效

注射用阿加糖酶β是一种酶替代疗法，用于治疗法布里病。这是一种罕见的X连锁遗传性溶酶体贮积症，由α-半乳糖苷酶A活性缺乏导致其底物GL-3等在心、肾、神经等多器官蓄积，引发进行性病变。

根据已发表的临床研究、长期随访数据及国际诊疗指南，其临床疗效主要体现在以下几个方面：

1. 核心疗效（已获确证）：

清除蓄积的底物： 能有效、持续地清除血浆、肾脏、皮肤和心脏等组织中的GL-3（Gb3），这是其治疗作用的生化基础。

减轻疼痛： 对于法布里病特征性的神经性疼痛和肢端疼痛，多数患者在接受治疗后能得到显著缓解或稳定，生活质量改善。

稳定肾功能： 对于早期开始治疗（尤在出现明显蛋白尿或肾功能下降前）的患者，能显著延缓或阻止肾功能恶化，降低发展为终末期肾病的风险。

改善胃肠道症状： 对常见的腹泻、腹痛、恶心等症状有改善作用。

2. 对心脏病变的影响：

稳定/逆转心肌肥厚： 长期治疗有助于稳定或减轻左心室肥厚，改善心肌的影像学和生物标记物指标。

改善心脏功能与结构： 可能有助于稳定心律、改善心脏舒张功能，延缓法布里心肌病的进展。

3. 对脑血管事件的影响：

长期酶替代治疗被认为可能降低法布里病患者中风和短暂性脑缺血发作的风险，但证据强度仍在持续积累中。

4. 长期疗效的关键因素：

早期启动治疗： 共识强烈建议在出现不可逆的器官损伤（如显著蛋白尿、心肌纤维化、卒中）前开始治疗，疗效更为显著。对于儿童患者，早期治疗可预防或延缓并发症。

规律足量治疗： 严格按每两周一次的方案坚持治疗至关重要。

个体差异： 疗效受患者基因型、疾病表型、基线器官损伤程度以及是否产生中和抗体（发生率相对较低）等多种因素影响。

5. 临床地位：

注射用阿加糖酶β是法布里病标准且核心的病因治疗方法之一，已被全球多国纳入诊疗指南和医保目录。

其疗效和安全性得到了超过20年临床使用经验和多项长期研究的支持。

总结：
对于确诊的法布里病患者，注射用阿加糖酶β是一种能有效清除致病底物、缓解关键症状、并显著延缓疾病（特别是肾脏和心脏）进展的疾病修饰疗法。其最佳疗效依赖于早诊断、早治疗、规范长期用药，并结合全面的支持治疗和定期多学科随访监测。

注射用阿加糖酶 β 说明书
请仔细阅读说明书并在医师或药师指导下使用
【药品名称】
通用名称：注射用阿加糖酶 β
商品名称：法布赞/Fabrazyme
英文名称：Agalsidase Beta for Injection
汉语拼音：Zhusheyong Ajiatangmei β

【成份】
活性成份为阿加糖酶 β。
化学名称：重组人 α-半乳糖苷酶 A，简称 r-hαGAL。

【性状】
白色或类白色冻干块状物或粉末。

【适应症】
本品适用于被确诊为法布雷病（Fabry disease，α-半乳糖苷酶 A 缺乏）患者的长期酶
替代疗法。
本品适用于成人、2 岁及以上的儿童和青少年。

【规格】
（1）5mg/瓶 （2）35mg/瓶

【用法用量】
应在对法布雷病患者或对其他遗传代谢疾病患者有管理经验的医生监督下使用本品
治疗。
剂量
本品的推荐剂量为 1 mg/kg，每 2 周一次静脉输注给药。
初始输注速率不应超过 0.25 mg/min（15 mg/hr），以最大限度地减少发生输液相
关反应的可能性。在确定患者能够耐受后，可在后续输注中逐渐提高输注速率。
对于体重≥30 kg 的患者，在患者可良好耐受输注后，可以在每次后续输注时，以
0.05 至 0.08 mg/min（3 至 5 mg/hr）的增量提高输注速率。最小输注时间为 1.5 小时
（根据患者的个人耐受度而定）。
对于体重<30 kg 的患者，最大输注速率为 0.25 mg/min（15 mg/hr）。

特殊人群
肾功能损害
肾功能损害患者无需调整剂量。
肝功能损害
3 / 13
尚未对肝功能损害患者进行研究。

【不良反应】
安全性特征总结
由于阿加糖酶 β（r-hαGAL）是一种重组蛋白，因此预计在残余酶活性较低或无活
性的患者中会出现IgG抗体。对r-hαGAL产生抗体的患者更有可能出现输液相关反应。
已报道在少数患者中出现了速发型（I 型）超敏反应（见【注意事项】）。
非常常见的不良反应包括寒战、发热、寒冷感、恶心、呕吐、头痛和感觉异常。
67%的患者发生至少一次输液相关反应。已有上市后类速发过敏反应的报告。

【禁忌】
对本品活性成份或其中任何辅料有危及生命的超敏反应（速发过敏反应）。

【注意事项】
免疫原性
由于阿加糖酶 β（r-hαGAL）是一种重组蛋白，因此预计在残留酶活性较低或无活
性的患者中会出现 IgG 抗体。大部分患者一般在注射用阿加糖酶 β 首次输注后 3 个月内
产生 r-hαGAL 的 IgG 抗体。随着时间的推移，临床试验中大多数血清反应阳性患者会
呈现抗体滴度下降趋势（基于最后一次抗体滴度测量结果较测量峰值降低≥ 4 倍）（40%
患者）、或产生耐受（连续 2 次放射免疫沉淀分析均未检测到抗体）（14%患者）或达
到平台期（35%患者）。
总体而言，90%以上的成人和儿科患者在接受阿加糖酶 β 治疗后，无论是否产生抗
阿加糖酶 β 抗体，血浆三己糖酰基鞘脂醇（GL-3）水平均达到并维持正常化。
输液相关反应
对 r-hαGAL 产生抗体的患者更有可能出现输液相关反应，输液相关反应定义为在
输注当天发生的任何相关不良事件。再次给予阿加糖酶β时，应谨慎治疗这些患者（见
【不良反应】）。应定期监测抗体状态。

【孕妇及哺乳期妇女用药】
如果已妊娠或正在哺乳，或可能妊娠或正在备孕，请在用药前咨询医生。
妊娠
目前阿加糖酶 β 用于妊娠女性的数据有限。
如从风险预防的角度考量，妊娠期可考虑避免使用注射用阿加糖酶 β。
哺乳
阿加糖酶 β 会分泌到人类乳汁中。尚不清楚阿加糖酶 β 对新生儿/婴儿的影响。须
在权衡哺乳对婴儿的获益以及治疗对母亲的获益后，再决定是停止哺乳还是终止/放弃
注射用阿加糖酶β治疗。
生育力
尚未进行评估注射用阿加糖酶 β 对生育力损害潜在影响的研究。

【儿童用药】
基于在成人中开展的充分且有良好对照的研究，一项在年龄介于 8~16 岁、患有法
布雷病的 16 例儿童患者中开展的单臂、开放标签研究，以及年龄介于 2~7 岁、患有法
布雷病的 24 例患者的附加数据，本品在儿童患者中的安全性和有效性已建立。（见
【临床试验】和【临床药理】）。

【老年用药】
尚未明确 65 岁以上患者使用注射用阿加糖酶 β 的安全性和有效性，且尚无推荐的
剂量方案。

【药物相互作用】
尚未开展药物相互作用研究以及体外代谢研究。根据其代谢特征，阿加糖酶 β 不
太可能是细胞色素 P450 介导的药物相互作用的候选药物。
由于理论上存在抑制细胞内 α-半乳糖苷酶 A 活性的风险，因此不应将注射用阿加
糖酶 β 与氯喹、胺碘酮、对苄氧酚或庆大霉素合用。

【药物过量】
尚无注射用阿加糖酶 β 过量相关报告。在临床试验中，患者接受的剂量达 3 mg/kg 体
重。接受 3 mg/kg 治疗患者发生的不良反应与接受 1 mg/kg 治疗患者相似。

【药理毒理】
药理作用
法布雷病是一种 X-染色体相关的鞘糖脂代谢紊乱遗传病，其特征为 α-半乳糖苷酶
A 缺乏，导致血浆中 GL-3 及其衍生物 Lyso-GL-3 浓度升高，造成 GL-3 在许多类型的
细胞（包括内皮细胞和实质细胞）的溶酶体中蓄积，最终导致肾脏、心脏及脑血管并
发症而出现危及生命的临床病情恶化。阿加糖酶 β 可为法布雷病患者提供外源性 α-半
乳糖苷酶 A。阿加糖酶 β被摄取并转运至溶酶体，其在溶酶体中可发挥酶活性并减少蓄
积的 GL-3。

【贮藏】
2～8C 保存。
复溶溶液无法保存，应立即稀释。仅稀释后的溶液可在 2～8C 保存 24 小时。

【包装】
1 瓶/盒。
I 型玻璃瓶，硅化丁基胶塞，带塑料翻盖的铝制封口。

【有效期】
36 个月

【执行标准】
JS20220019

【批准文号】
药品批准文号：
5mg/瓶：国药准字 SJ20190040
35mg/瓶：国药准字 SJ20190041

【上市许可持有人】
名 称：Sanofi B.V
注册地址：Paasheuvelweg 25,1105 BP Amsterdam, The Netherlands

【生产企业】
生产厂名称：Genzyme Ireland Limited
生产厂地址：IDA Industrial Park, Old Kilmeaden Road, Waterford, Ireland

【境内责任人】
名称：上海荣恒医药有限公司
地址：上海市静安区延安中路 1228 号 1906 室